国家药监局附条件批准索托克拉片上市、适用于哪些患者

  国家药监局附条件批准索托克拉片上市及适用患者情况

  一、核心结论

  2026年1月，国家药品监督管理局（NMPA）通过优先审评审批程序，附条件批准百济神州（苏州）生物科技有限公司研发的1类创新药索托克拉片（商品名：百悦达）上市。该药物适用于两类复发/难治性血液肿瘤成人患者：

  既往接受过至少包含布鲁顿酪氨酸激酶（BTK）抑制剂在内的一种系统治疗的慢性淋巴细胞白血病（CLL）/小淋巴细胞淋巴瘤（SLL）患者；

  既往接受过至少两种系统性治疗（含BTK抑制剂）的复发或难治性套细胞淋巴瘤（MCL）患者。

  二、适用患者的具体情况说明

  索托克拉片的获批基于其针对上述两类患者的临床研究数据，覆盖了血液肿瘤中常见的“治疗困境”人群——即经过标准治疗后病情进展、或对现有疗法耐药的患者。以下是对两类适用患者的详细解读：

  1.慢性淋巴细胞白血病（CLL）/小淋巴细胞淋巴瘤（SLL）患者

  纳入标准：需满足“既往接受过至少包含BTK抑制剂的一种系统治疗”。

  CLL/SLL是一类惰性B细胞淋巴瘤，BTK抑制剂（如伊布替尼、泽布替尼）是其一线或二线治疗的核心药物。但部分患者会出现BTK抑制剂耐药（如BTK基因突变）或治疗不耐受（如严重不良反应），此时需要新的治疗选择。

  临床价值：索托克拉作为新一代BCL-2抑制剂，针对BTK抑制剂耐药人群仍显示出疗效。例如，在II期研究BGB-11417-202中，既往接受过BTK抑制剂治疗的R/R CLL/SLL患者，客观缓解率（ORR）达76%，完全缓解（CR）率为19%，且在高危亚组（如IGHV未突变、del(17p)/TP53突变）中疗效一致。

  2.复发或难治性套细胞淋巴瘤（MCL）患者

  纳入标准：需满足“既往接受过至少两种系统性治疗（含BTK抑制剂）”。

  MCL是一种侵袭性B细胞淋巴瘤，兼具“惰性”（易复发）和“恶性”（进展快）特点，现有治疗（如化疗、免疫治疗、BTK抑制剂）的长期疗效有限。多数患者会在治疗后1-2年内复发，且三线及以上治疗的选择极少。

  临床价值：索托克拉是我国首个且唯一获批用于MCL治疗的BCL-2抑制剂，填补了该领域的治疗空白。在I/II期研究BGB-11417-201中，320mg剂量组的R/R MCL患者（既往接受过含BTK抑制剂的两种治疗），客观缓解率（ORR）达53.4%，完全缓解（CR）率为14.6%，中位缓解持续时间（DOR）为15.8个月。

  三、药物的独特性与临床意义

  索托克拉作为新一代BCL-2抑制剂，其优势在于强效、高特异性、低脱靶效应及短半衰期（无蓄积毒性）。这些特性使其在克服BTK抑制剂耐药、提升高危患者疗效方面表现出色，同时安全性可控（未发生临床肿瘤溶解综合征）。

  此次获批标志着中国本土药企在血液肿瘤靶向治疗领域的研发实力达到国际水平，为复发/难治性CLL/SLL和MCL患者提供了新的靶向治疗选择，有望显著改善这类患者的生存预后。

  四、后续展望

  随着索托克拉的上市，其临床应用将进一步拓展：

  联合治疗：探索与BTK抑制剂、免疫化疗等方案的联合应用，以提升一线治疗效果；

  前线治疗：评估其在初治CLL/SLL或MCL患者中的疗效，推动治疗线数前移；

  全球化进程：美国FDA已受理索托克拉用于治疗R/R MCL的新药上市申请并授予优先审评资格，未来有望惠及全球患者。

  综上，索托克拉片的附条件批准，是中国血液肿瘤治疗领域的重要里程碑，为复发/难治性患者带来了新的希望。其适用人群明确，临床价值显著，有望成为未来血液肿瘤治疗的核心药物之一。

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