血液肿瘤新药「索托克拉」获批国内

  2026年1月5日，百济神州索托克拉片（Sonrotoclax）双适应症获批上市：

  用于治疗既往接受过治疗的慢性淋巴细胞白血病（CLL）/小淋巴细胞淋巴瘤（SLL）成人患者。

  用于治疗既往接受过抗CD20治疗和BTKi治疗的套细胞淋巴瘤（MCL）成人患者。

  新药简介

  索托克拉是百济神州开发的一款新一代BCL2抑制剂，旨在阻断可帮助肿瘤细胞存活的BCL2蛋白。BCL2蛋白异常高表达在CLL/SLL等多种血液恶性肿瘤中广泛存在，其通过阻断细胞凋亡程序，为肿瘤细胞营造了持续存活与增殖的有利环境。BCL2抑制剂能特异性地结合并抑制BCL2蛋白，有效恢复肿瘤细胞的凋亡通路，诱导癌细胞死亡。

  在用于治疗既往接受过多线治疗的复发或难治性（R/R）套细胞淋巴瘤（MCL）患者中，索托克拉展现出持久缓解的效果；在用于治疗初治（TN）慢性淋巴细胞白血病（CLL）患者中，基于索托克拉的联合疗法也显示出深度、快速且持久的微小残留病不可检出（uMRD）率。

  新药有效性

  研究1

  此次索托克拉获批用于治疗CLL/SLL，是基于BGB-11417-202（NCT05479994）的研究结果。

  该研究是一项单臂、多中心、开放性的2期临床试验，旨在评估索托克拉单药治疗CLL/SLL患者的有效性和安全性。

  研究结果显示，经独立审查委员会（IRC）确认的客观缓解率（ORR）达80.5%（95%CI[70.3,88.4]），完全缓解或完全缓解伴骨髓造血不完全恢复（CR/CRi）率为26.8%（95%CI[17.6,37.8]），展现出迅速且深度的缓解获益。

  12个月时的缓解持续时间（DOR）无事件率为84.7%。同时，索托克拉单药的整体耐受性与安全性良好。

  研究2

  此次索托克拉获批用于治疗R/RMCL患者，是基于BGB-11417-201（NCT05471843）的研究结果。

  该研究是一项全球多中心、单臂、开放性的1/2期临床试验，旨在评估索托克拉单药治疗R/RMCL患者的有效性和安全性。

  在今年第67届美国血液学会（ASH）年会上公布的最新研究结果显示，中位随访14.2个月时，经IRC确认的ORR达52.4%（95%CI[42.4,62.4]），CR率为15.5%（95%CI[9.1,24.0]）。中位缓解持续时间（mDOR）达到15.8个月（95%CI[7.4,NE]），总体耐受性良好且毒性可控。在入组本研究的34例中国患者中，IRC评估的ORR达61.8%（95%CI[43.6,77.8]），CR率为26.5%（95%CI[12.9,44.4]）。

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