2025全球首批小分子新药盘点：中国成新晋“头号玩家”

  2025年，全球小分子药物研发与审批格局迎来历史性转折，中国成新晋“头号玩家”。

  1全球获批概况：数量激增中国贡献突出

  据药渡数据统计，2025年全年全球共有70个小分子新药首次获批上市，其中中国贡献36个，占比超过50%，年度获批数量首次超越美国。2025年较2024年首批小分子药物增长34.6%（18个），同期中国首批数量增长16个，成为全球小分子新药上市增长的首要推动力。

  图1.2024-2025年各国首批小分子药物占比情况，来源：药渡数据

  这一数据不仅标志着中国从“追赶者”向“引领者”的身份转变，也折射出全球医药创新重心逐步东移的趋势。从2024年中美近乎持平，到2025年中国明显领先，这一“量变”背后，是中国在肿瘤、自免、抗感染等核心治疗领域持续投入与系统布局的集中体现。

  图2.2025年全球首批小分子药物各治疗领域分布情况，来源：药渡数据从治疗领域分布看，肿瘤、自身免疫性疾病、抗感染以及内分泌代谢四大板块依然是小分子药物研发的核心阵地。具体而言，肿瘤领域以28个获批药物领跑，占全球总数的40%；自身免疫性疾病与抗感染领域均收获10个新药；内分泌代谢领域紧随其后，获批8个品种。中国在这四大主流领域的表现尤为突出，肿瘤领域贡献19个药物，占比达68%；自免领域获批2个，占比20%；在抗感染与内分泌代谢领域分别实现7个和3个品种的首批上市，整体呈现出多点开花、全面突破的良性态势。

  图3.2025年全球首批小分子药物各药物类型分布情况，来源：药渡数据在药物类型方面，传统的有机杂环药物仍占主导，占比达88%，而合成多肽、氘代药物、siRNA、反义寡核苷酸等新兴技术平台亦逐步收获成果，体现出小分子药物研发的“多元化”创新路径正在形成。

  2美国获批药物：机制创新与全球联动

  美国作为全球医药创新的重要市场，2025年有多款小分子新药获批，覆盖肿瘤、自免、抗感染、代谢、神经等多个领域。

  在肿瘤药物中，Mirdametinib于2月11日获批用于丛状神经纤维瘤，作为MEK1/2抑制剂，其全球排名第六；Dordaviprone于8月6日获批用于弥漫性中线胶质瘤，作为ClpP激活剂和DRD2拮抗剂，全球排名第一，展示了针对难治肿瘤的突破。此外，Zongertinib（宗艾替尼）于8月8日获批用于非小细胞肺癌，作为HER2 exon 20插入突变抑制剂，全球排名第一，并在中国和日本快速获批，体现了全球多中心研发的协同效应……

  自免领域方面，Rilzabrutinib于8月29日获批用于特发性血小板减少性紫癜，作为BTK抑制剂，在同靶点同适应症中排名第一；Remibrutinib（瑞米布替尼）于9月30日获批用于慢性荨麻疹，也在中国于11月25日获批，凸显了其全球价值。

  抗感染药物中，Zoliflodacin（佐氟达星）于12月12日获批用于淋病，作为细菌DNA旋转酶抑制剂，全球排名第六，为性传播疾病防治增添了新工具。

  美国获批药物还涵盖了眼科、神经等领域，例如Acoltremon于5月28日获批用于干眼综合征，作为TRPM8激动剂，是同靶点首款药物。

  这些药物不仅机制创新，多数还享有“全球排名前列”的地位，说明美国市场在引领全球药物创新中的关键作用。同时，美国获批药物的公司多样化，从大型药企如辉瑞、诺华，到生物技术公司如SpringWorks Therapeutics，反映了创新生态的活力。

  3中国创新崛起：从跟跑到并跑多点突破

  2025年是中国小分子新药研发的“丰收年”，全年获批了36个小分子新药，不仅数量上领先，更在创新质量上展现明显提升。

  在抗肿瘤药物中，非小细胞肺癌和转移性乳腺癌是重点，各有5个新药获批。例如，利厄替尼于1月14日获批，是一款EGFR T790M抑制剂；枸橼酸戈来雷塞于5月20日获批，作为KRAS G12C抑制剂，为中国患者提供了针对晚期非小细胞肺癌的新选择。乳腺癌领域，CDK4/6抑制剂密集获批，如吡洛西利于5月13日获批，来罗西利于5月27日获批，显示了本土企业在热门靶点上的快速跟进。

  值得一提的是，正大天晴的库莫西利作为CDK2/4/6抑制剂，于12月9日获批，是全球首创药物，标志着中国在细胞周期调控领域的领先地位。

  在多种实体瘤和血液瘤中，广州必贝特医药的盐酸伊吡诺司他于6月30日获批用于弥漫性大B细胞淋巴瘤，作为全球首个Class I PI3K/HDAC双靶点抑制剂，其临床试验客观缓解率达54.6%，为中位生存期延长带来希望。

  抗感染领域，中国针对流感病毒推出多款首创药物，如广东众生睿创的昂拉地韦于5月20日获批，作为全球首个PB2抑制剂，可快速缓解症状；江西科睿药业的玛舒拉沙韦于3月25日获批，作为PA抑制剂，全球排名第三。这些药物不仅应对本土公共卫生需求，还具备全球竞争力。

  自免领域也有进展，例如艾玛昔替尼作为JAK1抑制剂，展示了高选择性优势。总体而言，中国新药研发正从me-too向first-in-class转变，政策支持和资本投入成效显著，为全球医药创新注入了新动能。

  4氘代、双靶点、RNA疗法“群星闪耀”

  2025年获批新药中，多款药物依托新兴技术平台实现改良或突破。海创药业的氘恩扎鲁胺通过氘代化学修饰，在保持药效的同时显著提升代谢稳定性与安全性，成为中国氘代药物研发的代表作。

  除伊呲诺司他外，恒瑞医药的泽美妥司他作为EZH2抑制剂，在外周T细胞淋巴瘤中表现出较高缓解率与持续应答，进一步验证了表观遗传靶点在血液肿瘤中的治疗价值。

  核酸类药物亦逐步落地，如用于血友病的siRNA药物Fitusiran、用于高脂蛋白血症的Plozasiran等，标志着RNA疗法正在从小众走向主流治疗选择。

  52026年展望：NDA储备充足，多管线并进

  截至2025年末，全球约有100个小分子药物处于“NDA冲刺阶段”，其中中国与美国分别占比50%与43%，显示两国在近期内仍将是新药上市的主要引擎。从治疗领域看，肿瘤、神经、代谢、感染等领域储备丰富，合成多肽、核药、分子胶、PROTACs等新兴药物形态逐步进入上市通道。

  值得关注的潜力药物包括辉瑞的PROTACs药物Vepdegestrant、礼来的小分子GLP-1R激动剂奥洛列龙、百济神州的BCL-2抑制剂索托克拉等，这些药物如在2026年顺利获批，有望进一步重塑相关治疗格局。

  结语

  2025年全球小分子新药的审批图谱，清晰勾勒出中国在全球医药创新体系中地位的实质性提升。从数量领先到机制创新，从靶点跟随到首创新药，中国正逐步在多个疾病领域构建起具有国际竞争力的研发与上市能力。与此同时，美国在前沿靶点与新技术平台上依然保持强劲活力，欧日印等地区亦在特色领域持续输出创新。

  未来，随着多技术平台并进、全球研发协作深化，小分子药物研发将继续向更精准、更安全、更多元的方向演进，为全球患者带来更多突破性治疗选择。在这场静默而深刻的创新竞赛中，中国已然迈出从“制药大国”向“制药强国”转型的关键一步。