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九大癌种患者迎福音!FDA六月新批药物,重塑肿瘤治疗格局

来源:华夏肿瘤康复网发布时间:2024/7/9 22:17:37
  白驹过隙,不经意间2024年已过半。6月,肿瘤治疗领域迎来了一系列令人振奋的新突破,美国食品药品监督管理局(FDA)批准了数款具有里程碑意义的药物,为广大患者提供了更多的治疗选择和希望。我们将深入报道这些药物的获批情况,以及它们在临床应用中的潜在影响。

  要点总结:

  用于治疗低、中风险骨髓增生异常综合征(MDS)的成人患者,这些有输血依赖性贫血,需要八周内输入4个或更多的红细胞单位,且患者对红细胞生成刺激剂(ESAs)无应答或产生耐药,或不适合使用ESAs。

  Selpercatinib获得RET融合阳性甲状腺癌的完全批准,在治疗初治和既往治疗患者中均显示出高总体缓解率。

  Repotrectinib获得NTRK融合阳性实体瘤的加速批准,在TKI初治和TKI经治患者中均显示出显著的总体缓解率。

  度伐利尤单抗联合化疗获批用于错配修复缺陷(dMMR)子宫内膜癌,与单独化疗相比显著改善无进展生存期。

  Blinatumomab获批用于CD19阳性B-ALL的巩固治疗阶段,显示出比单独化疗更好的总体生存益处。

  一、Imetelstat为低至中级-1级风险MDS提供“First-of-its-Kind”选择

  2024年6月6日,美国食品药品监督管理局(FDA)批准了端粒酶抑制剂Imetelstat(Rytelo)上市,用于治疗低、中风险骨髓增生异常综合征(MDS)的成人患者,这些有输血依赖性贫血,需要八周内输入4个或更多的红细胞单位,且患者对红细胞生成刺激剂(ESAs)无应答或产生耐药,或不适合使用ESAs。Imetelstat是初个获得美国FDA批准的端粒酶抑制剂。

  来自III期IMerge研究(NCT02598661)的数据显示:接受寡核苷酸端粒酶抑制剂治疗(n=118)的患者红细胞输血独立(RBC-TI)率达到39.8%(95%CI,30.9%-49.3%),而接受安慰剂治疗的患者(n=59;P<.001)为15%(95%CI,7.1%-26.6%)。Imetelstat的16周、24周和52周RBC-TI率分别为31.4%(95%CI,23.1%-40.5%)、28.0%(95%CI,20.1%-37.0%)和13.6%(95%CI,8.0%-21.1%),而安慰剂组分别为6.7%(95%CI,1.9%-16.2%)、3.3%(95%CI,0.4%-11.5%)和1.7%(95%CI,0%-8.9%)。

  实际上,过去十年间,针对低风险MDS患者的新治疗手段一直面临着药物荒。对于贫血患者通常选使用ESAs,若患者存在5q缺失异常,则会转向使用来那度胺(Revlimid)。近来获批的luspatercept-aamt(Reblozyl)作为前线治疗或ESAs暴露后的后续治疗手段,但该药物主要适用于剪接体突变或环形侧幼细胞患者。因此,对于无剪接体突变、环形侧幼细胞或5q缺失的患者,低甲基化药物(HMAs)曾是可行的选择。Imetelstat的获批为输血依赖的低风险MDS患者提供了新的治疗选择,进一步丰富了我们的治疗工具箱,可在患者接受HMAs之前或之后进行干预。


九大癌种患者迎福音!FDA六月新批药物,重塑肿瘤治疗格局

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  二、Selpercatinib全面获批用于RET+甲状腺癌

  2024年6月12日,selpercatinib(Retevmo)获得常规批准,用于至少2岁的成人和儿童患者,这些患者患有晚期或转移性RET融合阳性甲状腺癌,需要系统治疗,且对放射性碘(如适用)有抗性。

  完全批准部分基于I/II期LIBRETTO-001试验(NCT03157128)的发现,其中RET抑制剂在之前接受过治疗的患者中(n=41)实现了85%(95%CI,71%-94%)的总体缓解率(ORR),在未接受过系统治疗的患者中(n=24)为96%(95%CI,79%-99%)。这些亚组的中位缓解持续时间(DOR)分别为26.7个月(95%CI,12.1-无法评估[NE])和NE(95%CI,42.8-NE)。

  进一步疗效数据显示:selpercatinib在I/II期LIBRETTO-121试验(NCT03899792;n=10)中为患有RET融合甲状腺癌的儿童和年轻成人患者中带来了60%(95%CI,26%-885)的ORR,其中大多数(83%)经历了至少1年的DOR。

  这一批准,标志着RET融合阳性甲状腺癌患者迎来了新的治疗希望,尤其是那些对传统放射性碘治疗无效的患者。对于RET驱动的癌症患者来说是一个重要的里程碑。

  三、Repotrectinib获得治疗NTRK+实体瘤的加速批准

  2024年6月13日,repotrectinib(Augtyro)获加速批准,用于至少12岁的成人和儿童患者,这些患者患有携带NTRK基因融合的实体瘤,这些肿瘤是局部晚期或转移性的,或者外科手术切除可能导致严重发病率,并且在治疗后进展或没有其他满意的替代选择。

  该决定基于I/II期TRIDENT-1研究(NCT03093116)的数据。该研究中,该药物在TKI初治(n=40)或TKI经治的患者(n=48)中,通过盲法独立中央审查和RECIST1.1标准,分别获得了58%(95%CI,41%-73%)和50%(95%CI,35%-65%)的确认ORRs,两组的中位DOR分别为NE(95%CI,NE-NE)和9.9个月(95%CI,7.4-13.0)。

  鉴于NTRK融合阳性肿瘤在临床实践中可能呈现出的复杂性和挑战性,我们为患者提供多样化的治疗选择显得尤为重要。FDA对repotrectinib的批准,无疑为我们的治疗工具箱增添了一种有效新工具,为肿瘤学家提供了一款下一代TKI,适用于广泛的NTRK融合阳性实体瘤的治疗,包括TKI初治及TKI经治患者,从而为临床治疗提供了新的可能性。

  四、Durvalumab联合化疗获批用于dMMR子宫内膜癌

  2024年6月14日,FDA批准了度伐利尤单抗(durvalumab,Imfinzi)与卡铂和紫杉醇联合使用,随后进行度伐利尤单抗单药治疗,用于治疗原发性错配修复缺陷的晚期或复发性子宫内膜癌的成年患者。

  III期DUO-E试验(NCT04269200)的结果显示,根据研究者评估和RECIST1.1标准,与单独化疗(n=49)相比,度伐利尤单抗联合化疗(n=46)组患者中位无进展生存期(PFS)尚未达到(NR;95%CI,NR-NR),而单独化疗组为7个月(95%CI,6.7-14.8),疾病进展或死亡风险降低了58%(HR,0.42;95%CI,0.22-0.80)。DUO-E研究结果表明,将度伐利尤单抗与铂类化疗相结合,为子宫内膜癌患者提供了新的治疗途径,尤其在对dMMR疾病的治疗中展现出显著优势。

  其他数据表明:与单独化疗后跟安慰剂维持治疗相比,度伐利尤单抗联合化疗序贯度伐利尤单抗(无论是否联合奥拉帕利[Lynparza])维持治疗在这一患者亚组和整体人群中,改善了ORR、DOR和治疗中断时间。

  五、初个BiTE疗法获批用于MRD状态无关的CD19+B-ALL巩固治疗

  2024年6月13日,FDA还批准了blinatumomab(Blincyto)用于1个月或以上CD19阳性、费城染色体阴性、B细胞前体急性淋巴细胞白血病的成人和儿童患者的巩固治疗,无论可测量残留疾病状态如何。

  根据III期ECOG-ACRINE1910研究(NCT02003222)数据,将blinatumomab添加到多期巩固化疗(n=112)与单独化疗(n=112)相比,为这一人群提供了更好的总生存(OS)益处。两组的3年OS率分别为84.8%(95%CI,76.3%-90.4%)和69%(95%CI,58.7%-77.2%)。在中位随访4.5年时,5年OS率分别为82.4%(95%CI,73.7%-88.4%)和62.5%(95%CI,52.0%-71.3%)。OS的风险比为0.44(95%CI,0.23-0.76;P=.003)。

  总的来说,E1910研究证实blinatumomab显著降低了死亡风险,并在OS方面展现出明显的改善。这一批准不仅重新定义了B细胞急性淋巴细胞白血病(B-ALL)患者的治疗标准,更为他们提供了一种相较于标准化疗更为有效的治疗选择。

  六、帕博利珠单抗联合化疗获批治疗晚期/复发性子宫内膜癌

  2024年6月17日,FDA批准了帕博利珠单抗(Keytruda)联合卡铂/紫杉醇,序贯帕博利珠单抗单药治疗,用于原发性晚期或复发性子宫内膜癌的成人患者。

  III期KEYNOTE-868研究(NCT03914612;NRG-GY018)结果表明,在dMMR人群中,帕博利珠单抗联合化疗(n=110)组患者中位PFS尚未达到(NR;95%CI,30.7-NR),与安慰剂联合化疗(n=112)的6.5个月(95%CI,6.4-8.7)相比,疾病进展或死亡风险降低了70%(HR,0.30;95%CI,0.19-0.48;P<.0001)。在错配修复能力正常的患者亚组中,帕博利珠单抗组(n=294)与安慰剂组(n=294)的中位PFS分别为11.1个月(95%CI,8.7-13.5)和8.5个月(95%CI,7.2-8.8),疾病进展或死亡风险降低了40%(HR,0.60;95%CI,0.46-0.78;P<.0001)。

  目前已开展三到四项随机的III期临床试验,以评估晚期子宫内膜癌患者接受免疫疗法与化疗联合治疗后,再单独使用免疫疗法的疗效。这些试验,即NRG-GY018、RUBY、AtTEnd和DUO-E的结果显示,在dMMR患者群体中,将免疫疗法与标准化疗相结合,能够为患者带来统计学上显著且具备重大临床意义的生存获益。

  七、Adagrasib/Cetuximab组合获得KRASG12C+CRC的加速批准

  2024年6月21日,adagrasib(Krazati)和cetuximab(Erbitux)的组合疗法获得了FDA的加速批准,用于治疗之前接受过氟嘧啶类、奥沙利铂类和伊立替康类化疗的KRASG12C突变的结直肠癌成人患者。

  该双药方案(n=94)的ORR为34%(95%CI,25%-45%),全部由部分缓解组成。中位DOR为5.8个月(95%CI,4.2-7.6),31%的患者持续至少6个月的环节。至少20%的患者中常见的不良效应包括皮疹、恶心、腹泻、呕吐、疲劳、肌肉骨骼疼痛、肝毒性、头痛、皮肤干燥、腹痛、食欲减退、水肿、贫血、咳嗽、头晕、便秘和周围神经病变。

  八、初个双特异性抗体获批用于治疗复发/难治性滤泡性淋巴瘤

  2024年6月26日,FDA授予epcoritamab-bysp(Epkinly)加速批准,用于治疗至少经过2线系统治疗后的成人复发或难治性滤泡性淋巴瘤患者。

  在I/II期EPCORENHL-1试验(NCT03625037;研究GCT3013-01)中,这种T细胞结合双特异性抗体诱导的ORR为82%(95%CI,74.1%-88.2%),60%(95%CI,50.8%-68.4%)患者获得完全缓解,22%(95%CI,15.2%-30.3%)获得部分缓解。出现初次缓解中位时间为1.4个月(范围,1-3)。此外,在对epcoritamab有反应的患者中,中位随访14.8个月后,中位DOR为NR(95%CI,13.7-NR),KaplanMeier估计的12个月DOR率为68.4%(95%CI,57.6%-77.0%)。

  复发或难治性滤泡性淋巴瘤患者面临着严峻的治疗困境,当前尚未确立明确的标准治疗方案。然而,通过EPCORENHL-1临床试验中滤泡性淋巴瘤队列结果,以及该试验中复发或难治性弥漫性大B细胞淋巴瘤患者的表现,已初步揭示了epcoritamab作为此类患者重要治疗选项的潜在价值。

  九、新型配方获准治疗乳腺癌和卵巢癌

  2024年6月28日,FDA批准了Tepylute(前称SH-105)的新药申请,一种即用型稀释配方,用于治疗乳腺癌和卵巢腺癌。这种药物是标准治疗药物长春新碱的液体配方。这种配方解决了当前冻干粉剂型的不足,因为它消除了复杂和耗时的重建需求,并允许在剂量方面保持一致的准确性。新型配方使得这一重要药物更方便使用,同时也减少了医疗人员接触危险药物的机会。

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