基因治疗是将能杀伤或抑制肿瘤细胞的外源基因通过基因载体导入人或动物体内，达到治疗目的的一种治疗方法。
基因治疗具有以下优点：
（1）基因治疗能特异地杀伤或抑制肿瘤细胞，对正常细胞不致造成损伤；
（2）外源基因导入人体后能在一定时间内持续地产生表达产物，与基因工程生产的蛋白纯品相比，具有成本低疗效持久等特点；
（3）可采取各种靶向性技术。使肿瘤组织中基因表达产物浓度高于周围组织。
但是，这种治疗方式也存在着一些问题：
（1）能高效低杀伤或抑制肿瘤细胞的靶基因还比较少；
（2）载体系统的安全性和靶向性还不尽人意；
（3）如何控制外源基因在人体内适量表达尚有待于研究。
在寻找有效的靶基因方面，各国学者进行了大量的研究，可考虑应用者有以下一些：
（1）某些抑癌基因，如野生型p53基因可用于抑制肿瘤细胞增殖；
（2）某些编码细胞因子的基因，如肿瘤坏死因子及白介素-2等；
（3）导入化疗药物前体转换酶基因，如细菌胞嘧啶脱氨酶基因或病毒胸苷激酶基因后，再给与药物前体5-FC或GCV，则导入CD或TK的肿瘤细胞能把5-FC或GCV转变成具有细胞毒性的5-FU及磷酸化的GCV，对肿瘤细胞起杀伤作用；
（4）将突变的人二氢叶酸还原酶基因导入小鼠骨髓细胞，再输回小鼠体内，则小鼠不仅能重建造血功能，而且获得了对化疗药物氨甲喋呤的保护作用。
用于基因治疗的载体有两类：一类是病毒载体，较常用者有反转录病毒、腺病毒、腺病毒相关病毒与单纯疱疹病毒等；第二类是非病毒介导的载体，其中较常用者为脂质体载体，方法较简便，但其转移效率低于病毒载体，如其中加入转体蛋白，则可提高转移效率。目前在载体系统研究中的一个热门课题是其靶向性问题，即如何使导入的外源性基因高度聚集于肿瘤组织中，并在其中高效表达。
基因转移的靶向性分两个层次：
（1）靶向转染，如将基因直接注入瘤体内，或注入肿瘤的供血动脉，也可利用带有阳离子的脂质体使其能和某些肿瘤组织特异地结合。
（2）靶向表达，是指在靶基因前加上适当的转录调控系列，使其只在靶细胞中特异性表达。由于肝癌细胞内甲胎蛋白高表达，而大肠癌、肺癌和胃癌中则癌胚抗原高表达。如将AFP或CEA加在靶基因前面作为转录调控系列，再导入相应的肿瘤细胞中，则可由于细胞核内AFP或CEA蛋白的反式调控作用与转录调控系列的顺势作用相结合，而使靶基因在肿瘤细胞中特异地高效表达。