抗肿瘤药物的发现和发展仅有近60年的历史，但已在恶性肿瘤的治疗中取得了显著的成效。抗肿瘤药物治疗已与外科治疗、放射治疗并列成为根治性肿瘤的三大治疗手段之一。
目前世界各地有相当数量的研究所和实验室在致力于新药的研究。在美国，每年将有万种以上新的可能具有抗肿瘤活性的药物被筛选，但仅有一小部分进入临床，所以已经进入临床试用的新药很快就有陈旧过时之可能。正在进行研究开发的细胞毒类抗肿瘤新药的特点：（1）设计与合成具有特殊性质的药物；（2）为已知有活性药物的类似物，但结构上的变化使其毒性减低，活性增加；（3）为自然物质的提取物。
随着分子肿瘤学研究的进展，抗肿瘤药物的研究领域已经超出传统的以核酸及其成分为靶点的细胞毒药物，以生物工程方法研制大分子的新型药物如干扰素、粒细胞集落刺激因子、白细胞介素-2、人肿瘤坏死因子、红细胞生成素等生物反应调节剂已获广泛应用；而针对CD20+，CD117+、Her-2和EGFR过表达的靶向治疗药物美罗华、格列卫、赫赛汀和吉非替尼已经进入临床。癌细胞分化诱导剂、抗致突变、抗促癌、抗致癌、抗转移等肿瘤化学预防药都是新的研究领域；抗血管生成药物的研究是目前药物研究中的热点之一，2004年已有抗血管生成药Avastin问世；DNA拓扑异构酶、癌基因及其产物、蛋白激酶C、微管蛋白及微调蛋白等都是可资利用的新靶点，抗肿瘤药物的研究发展十分迅速。
进10年来，合成了多种新的烷化剂，如丁氧哌烷、亚硝脲类化合物CGP6809、SI0036、ASPCNU和SarCNU等。抗代谢类药吉西他滨与1999年问世，2004年美国FDA批准多靶点抗叶酸制剂Pemetrexed上市。植物类药有去甲长春花碱，喜树碱类CPT-11和TPT，紫杉类紫杉醇和泰索帝，第三代铂类草酸铂，抗生素类博安霉素等也都是近年问世的新药。新的紫杉类药DHA-Paclitaxel和Ortataxel及新的长春碱类药物Vinflunine正在研究之中。