分子靶向基因免疫治疗指使用小分子化合物、单克隆抗体、多肽等物质特异性干预调节肿瘤细胞生物学行为的信号通路，从而抑制肿瘤发展。靶向治疗具有基因位点明确、治疗精确、创伤小、痛苦轻、疗效确切等优点，通过口服药物或分子靶向基因免疫治疗联合化疗的方式，靶向治疗就能达到传统治疗方法相似的疗效，并且这种药物具有特异性，进入人体后会聚集在肿瘤细胞处，不会对正常细胞造成伤害，毒副作用小。
分子靶向基因免疫治疗的价值体现在两方面；一方面，通过诱导肿瘤细胞分化或联合传统手术、放疗、化疗等治疗措施，分子靶向基因免疫药物提高肿瘤患者的 5 年生存率，使更多患者被治愈。另一方面，分子靶向基因免疫治疗通过延缓肿瘤进展，在提高生活质量的同时延长患者的生存时间。
寻找更具有肿瘤细胞特异性的靶点，虽然癌基因／抑癌基因控制恶性肿瘤的发生发展，但它们也参与重要的生理活动，如何才能适度干扰这些癌基因信号是一个巨大挑战。上海中大肿瘤医院研究中心从鼻咽癌细胞中分离到具有干细胞表型特征的肿瘤细胞，并且证实这些细胞确有明显超出其它肿瘤细胞的抗辐射、耐药及转移能力。基因组稳定性丧失是肿瘤细胞的一个基本特征，并且它会导致肿瘤细胞的高度异质性，所以我们在病理切片上可以看到肿瘤细胞的染色体数量有很大的变化，染色体片段丢失和扩增的频率都很高，而规律性并不强。鉴于此，在使用分子靶向基因免疫治疗时特别重视的问题是：①如何发展更有针对性的靶向于具有干细胞表型的肿瘤细胞的药物；②更加慎重地使用影响基因组稳定性的细胞毒性药物。
恶性肿瘤是一类在分子水平高度异质性的疾病，肿瘤基因组稳定性丧失使肿瘤细胞向不可预测的方向演化。现阶段的循证医学理论忽略肿瘤细胞的异质性， 依据群体患者的转归来指导个体患者的治疗，具有极大的盲目性，也在很大程度上低估了分子靶向基因免疫治疗的价值；经过肿瘤治疗专家初步探索；肿瘤是多基因参与、多步骤发展的疾病，要实现“带瘤生存”需要多靶点联合治疗或多靶点序贯治疗；在将来有可能在全基因组水平确定在疾病发展的某个阶段肿瘤细胞对某个或某几个异常基因信号的依赖性，从而准确“辨靶施治”；在“辨靶施治”的基础上，依据肿瘤的异质性，实现“同病异治，异病同治”。
除“辨靶施治”外，提高治疗准确度的另一个关键是使分子靶向基因免疫药物生物学效应最大化；分子靶向基因免疫药物是非细胞毒性药物，其耐受性和血药浓度呈现明显个体差异，通过常规临床试验难以在最低有效剂量和最大耐受剂量之间发现最佳有效剂量， 有必要在治疗过程中依据靶点相关的生物反应标志进行 “个体化滴定”，
应用抗体的免疫学特性特异性杀伤肿瘤，抗体与抗原的特异性结合奠定了抗体治疗的高选择性。多个临床试验证明利妥昔单抗联合化疗，使分子靶点药物疗效最大化，抑制肿瘤生长。