华夏康复网
您当前的位置:华夏肿瘤康复网 >> 最新动态 >> 最新治疗 >> 治疗急性髓系白血病 CRISPR编辑干细胞疗法获FDA快速通道资格

治疗急性髓系白血病 CRISPR编辑干细胞疗法获FDA快速通道资格

来源:华夏肿瘤康复网发布时间:2021/9/12 12:51:50
  9月9日,Vor Biopharma宣布,美国FDA已授予其工程化造血干细胞(eHSC)候选药物VOR33快速通道资格,用于治疗急性髓系白血病(AML)。

  在AML患者体内,肿瘤细胞表面会大量表达CD33蛋白。而靶向CD33的靶向疗法可能因为与健康细胞表面表达的CD33结合,“误伤”健康细胞而产生毒副作用。过去一些大规模的基因组研究表明,不少血细胞在不表达CD33时也可以健康存活。VOR33基于Vor专有的eHSC平台开发。在eHSC平台上,研究人员利用CRISPR/Cas9基因编辑技术,在体外对造血干细胞进行改造,敲除编码CD33的基因。

  因此,回输到患者体内的造血干细胞将产生不表达CD33蛋白的健康新细胞。健康细胞就好像穿上了“隐身衣”,不会被药物误伤。靶向疗法也可以就此放开手脚,专心对付肿瘤细胞,在提高特异性的同时,降低其潜在的副作用。VOR33旨在替代复发风险高的AML患者的标准移植治疗。

  注:原文有删减

  参考资料:

  [1] VOR33 Granted U.S. FDA Fast Track Designation for AML. Retrieved September 9, 2021, from https://ir.vorbio.com/news-releases/news-release-details/vor33-granted-us-fda-fast-track-designation-aml

转载请注明:http://www.hxkfh.com/zuixindongtai/20210912125150-5878.html

康复热线

400-700-2099

010-80745337

<>

点击咨询

请扫描微信平台