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梅开三度!亚盛医药第3款产品收获FDA孤儿药资格认定

来源:华夏肿瘤康复网发布时间:2020/9/15 14:44:07
  9月14日,亚盛医药宣布美国FDA授予其自主研发的原创新药APG-115孤儿药资格,用于治疗胃癌。这是APG-115首次被FDA授予孤儿药资格,是亚盛医药第3款获得FDA孤儿药资格认定的药品,同时也是亚盛医药在不到6个月时间内连续从FDA获得的第4项孤儿药资格认定。

  亚盛医药获得FDA孤儿药资格的药品

  “孤儿药”又称为罕见药,指用于预防、治疗、诊断罕见病的药品。在美国,罕见疾病是指患病人数少于20万人的疾病。自1983年以来,美国通过《孤儿药法案》的实施,获得孤儿药资格认定的项目在后续研发、注册及商业化等方面可以享受一定的政策支持,主要包括:1)税收抵免。孤儿药用于后续临床试验费用的 50%可作为税收抵免,并向前延伸 3 年,向后延伸15 年。2)免收新药上市申请(NDA)费用。3)市场独占权。获得认定的孤儿药经美国 FDA 批准上市后可享有 7 年的市场独占权,且不受专利的影响。

  APG-115治疗胃癌

  胃癌的发病率在东西方国家呈现较大差异。根据最新的SEER(Surveillance Epidemiology and End Results Program)数据,2017年美国胃癌的患病人数为116525例[1],被认为是一种罕见病。但在中国、日本等亚洲国家胃癌发病率则较高。值得关注的是,胃癌死亡率居全球恶性肿瘤死亡率的第三位,仅次于肺癌和结直肠癌。在所有因肿瘤导致的死亡中,约有1 / 12可归因于胃癌[2]。

  依据2020年美国国家综合癌症网络(NCCN)胃癌临床实践指南,目前推荐多学科综合治疗模式来治疗无法切除的晚期转移性胃癌患者。然而对于接受二线治疗的疾病进展患者来说,治疗选择少且预后较差,因此迫切需要新的有效的治疗方法[3],来改善疾病进展和降低死亡率。

  APG-115为亚盛医药在研的一种口服生物可利用的、高选择性的小分子MDM2抑制剂,对MDM2具有高度结合亲和力,通过阻断MDM2-p53相互作用从而恢复p53的肿瘤抑制活性。APG-115是首个在中国进入临床阶段的MDM2-p53抑制剂,已在中国和美国展开多项治疗实体瘤及血液肿瘤的临床研究,并在治疗胃癌的临床前研究中显示了相当的潜力。

  APG-2575治疗慢性淋巴细胞白血病

  CLL是一种成人白血病,以外周血、骨髓、脾脏和淋巴结等淋巴组织中出现大量克隆性B淋巴细胞为特征。据美国癌症协会(American Cancer Society)统计数据显示,到2020年美国将有约21,040例CLL新病例,约有4,060例死于该疾病[4]。而根据最新的SEER(Surveillance Epidemiology and End Results)数据,2020年美国CLL患者低于20万人[1]。现有的布鲁顿酪氨酸蛋白激酶(BTK)抑制剂和Bcl-2抑制剂的开发改善了CLL患者的预后,但医学上仍然迫切需求更安全有效、能在短期治疗中达到深度缓解的、免化疗的治疗方案。

  APG-2575是亚盛医药在研的新型口服Bcl-2选择性小分子抑制剂,通过选择性抑制Bcl-2蛋白来恢复肿瘤细胞程序性死亡机制(细胞凋亡),从而杀死肿瘤,拟用于治疗多种血液恶性肿瘤。APG-2575是首个在中国进入临床阶段的、本土研发的Bcl-2选择性抑制剂。APG-2575现已获得美国、中国、澳大利亚多项Ib/II期临床试验许可,正在全球同步推进多个血液肿瘤适应症的临床开发。其中作为单药或联合治疗复发/难治CLL/SLL(小淋巴细胞淋巴瘤)的一项全球Ib/II期临床研究在进行中,正在美国和澳大利亚进行患者招募。

  APG-2575治疗华氏巨球蛋白血症

  WM是一种淋巴细胞肿瘤,以淋巴浆细胞浸润骨髓、同时伴血清单克隆性免疫球蛋白M (IgM)增高为特点。WM是一种罕见病,在美国约占非霍奇金淋巴瘤患者不到2% [5]。目前指南推荐的WM的治疗方案客观缓解率(ORR) 可达到80%,但是很好部分缓解(VGPR)以上的较深缓解率很低(20%左右或更低),较多患者最终会复发或进展。同时,WM的中位发病年龄在70岁左右,患者身体状态常常不能够耐受强烈治疗。因此WM治疗效果的提高是临床迫切需要解决的问题。

  APG-2575是亚盛医药在研的新型口服Bcl-2选择性小分子抑制剂,通过选择性抑制Bcl-2蛋白来恢复肿瘤细胞程序性死亡机制(细胞凋亡),从而杀死肿瘤,拟用于治疗多种血液恶性肿瘤。APG-2575是全球层面继VENCLEXTA®(venetoclax)之后罕有的进入临床开发阶段的Bcl-2选择性抑制剂,也是首个在中国进入临床阶段的、本土研发的Bcl-2选择性抑制剂。APG-2575现已获得美国、中国、澳大利亚多项Ib/II期临床试验许可,正在全球同步推进多个血液肿瘤适应症的临床开发,其中包括一项正在进行的全球多中心的Ib/ II期临床研究,旨在评估APG-2575单药或联合联合依鲁替尼(ibrutinib)/利妥昔单抗(rituximab)治疗WM患者的安全性、耐受性和有效性。

  HQP1351治疗慢性髓性白血病

  CML是一种罕见的恶性血液疾病,在美国年发病率约为1.9/10万人。随着靶向BCR-ABL的酪氨酸激酶抑制剂(TKI)的上市,CML的治疗方式得以革新。尽管第一代BCR-ABL抑制剂伊马替尼及后续推出的几种二代药物对CML的治疗具有显著的临床效益,但获得性耐药一直是CML治疗的主要挑战。

  BCR-ABL激酶区突变是获得性耐药的重要机制之一,其中T315I突变是常见的耐药突变类型之一,在耐药CML中的发生率可达25%左右。伴有T315I突变的CML患者对目前所有一代、二代BCR-ABL抑制剂均耐药,因此临床上急需可有效治疗T315I突变CML的第三代BCR-ABL抑制剂。

  HQP1351是亚盛医药自主研发的口服第三代BCR-ABL抑制剂,对BCR-ABL以及包括T315I突变在内的多种BCR-ABL突变体有突出效果,用于治疗一代、二代TKI耐药的CML患者。5月7日, FDA还授予HQP1351快速通道(Fast Track)资格,用于治疗对现有酪氨酸激酶抑制剂(TKI)治疗失败的特定基因突变的慢性髓性白血病(CML)患者。

  今年6月,亚盛医药基于两项关键性注册临床研究的结果向国家药品监督管理局(NMPA)新药审评中心(CDE)递交HQP1351的新药上市申请(NDA),用于治疗伴有T315I突变的慢性髓性白血病(CML)慢性期和加速期患者。这是亚盛医药创立以来的第一个新药上市申请,也将有望成为国内首个上市的第三代BCR-ABL抑制剂。

  参考文献:

  [1] 2020 Cancer Incidence Data, Surveillance, Epidemiology, and End Results Program, National Cancer Institute

  [2] Rawla, P., & Barsouk, A. (2019). Epidemiology of gastric cancer: global trends, risk factors and prevention.

  [3] Gastric Cancer, NCCN Clinical Practice Guidelines in Oncology, National Comprehensive Cancer Nerwork 2020.

  [4] Cancer Statistics 2020, American Cancer Society

  [5] Datamonitor, Market Spotlight: WM published on April 17, 2020.

  文章摘自网络,侵删

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