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“first-in-class”多发性骨髓瘤创新疗法获FDA优先审评资格

来源:华夏肿瘤康复网发布时间:2020/9/1 10:44:29

日前,Oncopeptides AB公司宣布,美国FDA接受其为melflufen递交的新药申请(NDA),并且授予其优先审评资格。适应症为治疗对三重疗法耐药的多发性骨髓瘤(MM)患者,他们至少对一种蛋白酶体抑制剂,一种免疫调节剂和一种抗CD38单克隆抗体疗法产生耐药性。FDA预计将于明年2月28日之前做出回复。Melflufen是一款“first-in-class”肽偶联药物(peptide-drug conjugate, PDC)。

多发性骨髓瘤(MM)是由于骨髓中的浆细胞的以上增生造成的恶性血液癌症。癌变的浆细胞会影响正常血细胞的生成,导致血细胞指数下降、骨骼损坏和肾脏损伤。虽然过去十几年里,创新疗法的出现显著革新了MM的治疗方式。然而很多MM患者的疾病仍然会复发,并且对已有疗法产生耐药性,因此这些复发/难治性MM(R/R MM)患者仍然需要新的治疗选择。

Melflufen是一款“first-in-class”肽偶联药物,它将烷化剂与靶向氨肽酶的多肽偶联在一起。Melflufen由于其亲脂性能够迅速被MM细胞摄入,在细胞内,它会迅速被肽酶水解,从而释放具有亲水性的烷化剂。氨肽酶在肿瘤细胞中过度表达,尤其是在晚期癌症或携带高突变复合的肿瘤中。在体外实验中,melflufen由于能够提高烷化剂在细胞内的浓度,杀伤MM细胞的能力比其携带的烷化剂高50倍。

▲Melflufen分子结构式(图片来源:Ed (Edgar181) / Public domain)

这一申请是基于关键性2期临床试验HORIZON的结果。在这项临床试验中,静脉注射melflufen与地塞米松联用,在治疗R/R MM患者时表现出可喜的疗效和安全性特征。在治疗三重耐药的R/R MM患者时,达到26%的总缓解率。

参考资料:

[1] FDA grants Priority Review of melflufen for patients with triple-class refractory multiple myeloma. Retrieved August 31, 2020, from https://news.cision.com/oncopeptides-ab/r/fda-grants-priority-review-of-melflufen-for-patients-with-triple-class-refractory-multiple-myeloma,c3177364

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